De artsen Dannis van Vuurden en Sophie Veldhuijzen van Zanten gaan met het geld een internationaal registratiesysteem opzetten.

“Er is nog maar weinig over de ziekte bekend. Internationale samenwerking en registratie van zo’n zeldzame aandoening is een essentiële stap op weg naar genezing”, schrijft het VUmc.

Jaarlijks wordt bij zo’n 260 tot 400 kinderen in Europa de ziekte vastgesteld. Er is geen genezing mogelijk, de meeste kinderen overlijden binnen negen maanden na de diagnose.